Kyowa Kirin EMEA, eine hundertprozentige Tochtergesellschaft der Kyowa Kirin Co., Ltd. (TSE:4151), gab heute bekannt, dass die Europäische Kommission (EK) eine Erweiterung der Indikation für Crysvita® (burosumab) zur Behandlung der X-chromosomalen Hypophosphatämie (XLH) auf Säuglinge im Alter von 1 Monat bis 1 Jahr in der gesamten Europäischen Union und im Europäischen Wirtschaftsraum genehmigt hat.
Die Zulassung stellt einen wichtigen Fortschritt für Säuglinge dar, die an XLH leiden, einer seltenen, fortschreitenden genetischen Erkrankung, die bereits im frühen Kindesalter die Skelettentwicklung beeinträchtigen kann. Angesichts der möglichen Auswirkungen der Erkrankung auf die Skelettentwicklung im Säuglings- und Kindesalter werden eine frühzeitige Diagnose und Behandlung bei XLH als wichtig erachtet.
XLH ist eine seltene, fortschreitende, lebenslange genetische Erkrankung, die durch einen Phosphatverlust gekennzeichnet ist, der bereits in jungen Jahren die Knochenmineralisierung beeinträchtigen und zu Skelettdeformationen, Wachstumsstörungen und anderen schwerwiegenden Komplikationen führen kann. Klinische Symptome von XLH können bereits im Säuglings- und frühen Kindesalter auftreten und fortschreitende Auswirkungen auf die Skelettentwicklung und die körperliche Funktionsfähigkeit haben. Die Ausweitung des Zugangs zur Behandlung in dieser jüngeren Bevölkerungsgruppe unterstreicht die Bedeutung einer frühzeitigen Krankheitsbehandlung und Intervention.
„Für von XLH betroffene Familien können die Auswirkungen der Erkrankung bereits in den ersten Lebensmonaten eines Kindes einsetzen“, sagte Myriam Hakim, Regional Franchise Head bei Kyowa Kirin EMEA. „Diese Zulassung bedeutet, dass medizinisches Fachpersonal nun bereits ab einem Alter von einem Monat eine Behandlung mit burosumab in Betracht ziehen kann, wodurch die Möglichkeit entsteht, die Krankheit früher als je zuvor zu behandeln. Dies ist ein wichtiger Fortschritt für Säuglinge mit XLH und die Familien, die sie betreuen.“
Die Entscheidung der Europäischen Kommission folgt auf die positive Stellungnahme, die der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der Europäischen Arzneimittelagentur im April 2026 abgegeben hat.
Die Zulassung stützt sich auf Daten aus der Studie BUR-CL207 (NCT04188964), einer offenen, multizentrischen Phase-1/2-Studie zur Untersuchung der Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik und Wirksamkeit von burosumab bei pädiatrischen Patienten im Alter von der Geburt bis zu einem Jahr mit XLH. Das bei Säuglingen beobachtete Sicherheitsprofil entsprach dem bekannten Sicherheitsprofil von burosumab.
„XLH ist eine fortschreitende Erkrankung, deren Symptome bereits im Säuglingsalter auftreten können und die die Skelettentwicklung von den frühesten Lebensphasen an beeinträchtigt. Die Zulassung einer Behandlungsoption für Säuglinge ist ein wichtiger Meilenstein, da sie den Beginn einer evidenzbasierten Therapie in einem früheren Stadium des Krankheitsverlaufs ermöglicht, mit dem Ziel, das Fortschreiten der Erkrankung einzudämmen und die langfristigen Behandlungsergebnisse für die Patienten zu verbessern“, sagte Prof. Agnès Linglart von der AP-HP und der Universität Paris-Saclay.
Mit dieser Zulassung geht für Crysvita zudem eine zweijährige Verlängerung der Marktexklusivität für XLH als Orphan-Arzneimittel in der Europäischen Union einher, wodurch sich der behördliche Schutz von Februar 2028 bis Februar 2030 erstreckt.1
Über CRYSVITA® (burosumab)
Burosumab ist ein rekombinanter humaner monoklonaler Antikörper, der sich an das Protein Fibroblasten-Wachstumsfaktor 23 (FGF23) bindet. Dadurch wird die Wirkung von FGF23 gehemmt, wodurch der Phosphatstoffwechsel im Körper wieder ins Gleichgewicht gebracht werden kann.2
Nach der jüngsten Zulassung ist burosumab in der Europäischen Union für die Behandlung von XLH bei Säuglingen im Alter von 1 Monat bis 1 Jahr mit Hypophosphatämie, bei Kindern und Jugendlichen im Alter von 1 bis 17 Jahren mit radiologisch nachgewiesener Knochenerkrankung sowie bei Erwachsenen zugelassen.
Im Jahr 2018 erteilte die Europäische Kommission eine bedingte Zulassung für burosumab zur Behandlung von XLH mit radiologisch nachgewiesener Knochenerkrankung bei Kindern ab einem Jahr und bei Jugendlichen mit noch im Wachstum befindlichen Skelett.2Daraufhin erteilte die Europäische Kommission im Jahr 2020 eine bedingte Zulassung für burosumab zur Behandlung von Jugendlichen – unabhängig von ihrem Wachstumsstatus – und Erwachsenen mit XLH.3 Die Zulassung wurde dann im Jahr 2022 von einer bedingten in eine uneingeschränkte Standard-Zulassung umgewandelt.2
Burosumab wird mittlerweile in mehreren europäischen Ländern sowohl für Kinder als auch für Erwachsene mit XLH erstattet, darunter Frankreich, Deutschland, Italien, Spanien und das Vereinigte Königreich.
Burosumab wurde im August 2022 von der Europäischen Kommission für die Behandlung der tumorinduzierten Osteomalazie (TIO) zugelassen und ist indiziert zur Behandlung der FGF23-assoziierten Hypophosphatämie bei TIO im Zusammenhang mit phosphaturischen mesenchymalen Tumoren, die nicht kurativ reseziert werden können oder deren Lokalisation nicht feststellbar ist, bei Kindern und Jugendlichen im Alter von 1 bis 17 Jahren sowie bei Erwachsenen.4
Über die X-chromosomale Hypophosphatämie (XLH)
XLH wird durch eine genetische Mutation verursacht, die zu einer Überexpression des Proteins FGF23 führt, das an der Regulierung der Phosphatkonzentration im Blut beteiligt ist. Bei XLH wird FGF23 in übermäßigen Mengen gebildet, was zu einem Phosphatmangel im Blut führt, der als Hypophosphatämie bezeichnet wird.5
Betroffene können eine Vielzahl von Symptomen aufweisen, darunter Kleinwuchs, Fehlbildungen an Gliedmaßen, Knochen- und Gelenkschmerzen, Abszesse im Mundraum sowie Hörverlust.6 Um diese Vielzahl von Symptomen zu bewältigen, wird die Krankheit von multidisziplinären Teams behandelt.7
Über Kyowa Kirin
Kyowa Kirin hat sich zum Ziel gesetzt, neuartige Medikamente zu entwickeln, die das Leben der Menschen grundlegend verändern. Als weltweit tätiges Spezialpharmaunternehmen mit Sitz in Japan investieren wir seit mehr als 75 Jahren in die Arzneimittelforschung und biotechnologische Innovationen und arbeiten derzeit an der Entwicklung der nächsten Generation von Antikörpern sowie Zell- und Gentherapien, die das Potenzial haben, Patienten mit schweren und seltenen Erkrankungen zu helfen. Unser gemeinsames Bekenntnis zu unseren Werten, zu nachhaltigem Wachstum und dazu, Menschen ein Lächeln ins Gesicht zu zaubern, verbindet uns in unseren vier Regionen – Japan, Asien-Pazifik, Nordamerika sowie EMEA/International.
Hier erfahren Sie mehr über das Geschäft von Kyowa Kirin EMEA: https://kyowakirininternational.com/
Quellen
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1 Europäische Kommission. Register der Union für medizinische Produkte zur menschlichen Anwendung. CRYSVITA. Verfügbar unter: https://ec.europa.eu/health/documents/community-register/html/h1262.htm Letzter Zugriff Juni 2026. |
2 Europäische Arzneimittelagentur. CRYSVITA EPAR Produktinformationen. Zusammenfassung der Produkteigenschaften. Verfügbar unter: https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/crysvita Letzter Zugriff Juni 2026. |
3 Kyowa Kirin gibt Zulassung der Europäischen Kommission für CRYSVITA® (burosumab) für die Behandlung von X-chromosomale Hypophosphatämie (XLH) bei älteren Jugendlichen und Erwachsenen bekannt. 2020. Verfügbar unter: https://www.kyowakirin.com/media_center/news_releases/2020/e20201005_01.html Letzter Zugriff Juni 2026. |
4 Kyowa Kirin erhält Positive CHMP-Stellungnahme für die Anwendung von CRYSVITA® (burosumab) für die Behandlung von tumorbedingter Osteomalazie (TIO). Verfügbar unter: https://www.kyowakirin.com/media_center/news_releases/2022/pdf/e20220627_01.pdf Letzter Zugriff Juni 2026. |
5 Marcucci, G, Brandi, ML. Congenital Conditions of Hypophosphatemia Expressed in Adults. Calcified Tissue International. 2021;108:91–103 |
6 Hamilton AA, et al. Whole Body, Whole Life, Whole Family: Patients' Perspectives on X-Linked Hypophosphatemia. J Endocr Soc. 2022. J Endocr Soc. 2022 Jun 13;6(8):bvac086. |
7 Theodore-Oklota C, et al. Qualitative Research to Explore the Patient Experience of X-Linked Hypophosphatemia and Evaluate the Suitability of the BPI-SF and WOMAC® as Clinical Trial End Points. Value Health. 2018;21(8):973-983. |
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